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Raccolta fondi nazionale di Famiglie SMA: donare per un futuro senza atrofia muscolare spinale

Attiva fino al 6 ottobre 2018 - #facciamolotutti con sms e chiamate al numero solidale 45585 - Dal farmaco salvavita alla terapia genica per i nuovi nati, che promette di curare la patologia: ecco gli approcci scientifici innovativi...

La presidente Daniela Lauro: «Servono figure professionali specializzate e una rete territoriale dedicata: donare significa allungare la vita ai nostri bambini». Ecco gli approcci scientifici innovativi che stanno rivoluzionando la vita di bambini e genitori

Roma – «Con l’inserimento di un gene sano all’interno di un vettore di origine virale, potremo modificare con una copia funzionale il gene che sta alla base della malattia dell’atrofia muscolare spinale. La sperimentazione della terapia genica è stata attivata, per la prima volta in Europa, proprio in questi giorni al Policlinico Gemelli di Roma (due bambini sui 30 che verranno arruolati in Europa) e presso l’Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano. L’obiettivo primario sarà confermare i risultati dello studio americano Avexis 302, in cui molti dei bambini trattati sono stati capaci di stare seduti senza aiuto entro i 18 mesi, non richiedere supporti per l’alimentazione, deglutire liquidi e solidi, mantenere il peso: un risultato prima impossibile e impensabile». Dopo le parole dell’attesissimo intervento del prof. Eugenio Mercuri (Centro Clinico NeMO Roma e Uoc Neuropsichiatria infantile del Policlinico universitario Gemelli di Roma) l’applauso della platea presente sabato e ieri (9 settembre) al congresso nazionale di Famiglie SMA, è sembrato interminabile.

L’idea che oltre ai nuovi standard di cura con il farmaco Spinraza – già somministrato in meno di un anno a 371 pazienti con risultati clinici straordinari che vedono non solo bloccare la malattia, ma migliorare la qualità di vita dei pazienti – la nuova frontiera clinica possa sfruttare correttori molecolari per intervenire precocemente e direttamente sul DNA, ha surriscaldato l’atmosfera della due-giorni che ha riunito medici, operatori e genitori che nel giro di pochi mesi stanno assistendo a quel progresso scientifico tanto sperato, che rivoluziona scenari e modelli.

«Notizie che arrivano proprio il giorno del lancio della campagna solidale nazionale – sottolinea la presidente dell’associazione Famiglie SMA Daniela Lauro – quest’anno per noi è stato davvero pieno di conquiste: abbiamo lavorato tantissimo, cercando di attivare i centri prescrittori, formando il personale e le risorse, sostenendo le famiglie. Con Spinraza tutti i medici coinvolti hanno riscontrato visibili miglioramenti nel quadro clinico dei bambini in cura; inoltre con la terapia genica la parola “guarigione”, che fino ad oggi non faceva parte del nostro vocabolario, potrà diventare un orizzonte a cui guardare con fiducia, visti i risultati che arrivano dall’America. Il primo passo della nostra associazione è quindi fare in modo che questa opportunità venga colta dal più ampio numero di famiglie e per far ciò serve l’aiuto di tutti. Supportare i trattamenti per sconfiggere l’atrofia muscolare spinale, significa infatti donare vita ai nostri bambini».

Perché non c’è coraggio senza pazienza, non c’è forza senza dolcezza, non c’è gioia senza fatica: ognuno di noi deve aggiungere una dose di sostegno quotidiano e speranza in un futuro senza atrofia muscolare spinale. Da oggi è fino al 6 ottobre sarà attiva la nuova raccolta fondi, chiamando da telefono fisso o inviando un sms al numero solidale 45585, sarà possibile contribuire con 2, 5 o 10 euro al progetto “Rete clinica SMArt”, finalizzato a migliorare l’assistenza territoriale dedicata ai pazienti, potenziando la rete dei professionisti che si occupano di questa malattia genetica rara che colpisce soprattutto i bambini.

Dopo la commercializzazione in Italia del farmaco che può trattare la patologia e ridurre del 50% il rischio di morte; a poche ore dall’avvio del trial genico contro la SMA, l’associazione di genitori nata nel 2001 a sostegno della ricerca scientifica, continua con forza una battaglia che – giorno dopo giorno – continua a dare risultati ed emozioni.
Un impegno corale che ha consentito di incrementare, nel nostro Paese, il numero di ospedali autorizzati per la somministrazione di Spinraza: si è passati infatti da 4 a 13 regioni dotate di strutture autorizzate, e da 5 a 24 centri attivi (con più di 20 in attesa di completare l’iter burocratico) che somministrano la terapia Nusinersen con risultati sorprendenti.

Dopo il successo della campagna lanciata da Checco Zalone, l’obiettivo della raccolta fondi di quest’anno sarà quello di poter accogliere nuovi malati e proseguire con il programma di cure. Un progetto importante non solo per i bambini affetti da SMA, ma per tutto il Paese, «perché abbiamo dimostrato a tutti – conclude Lauro – che la ricerca può trasformarsi in progresso scientifico e che, insieme, possiamo fare la differenza sostenendo percorsi innovativi di guarigione».

CHE COSA È LA SMA
SMA è l’acronimo di atrofia muscolare spinale, una malattia delle cellule nervose del midollo spinale quelle da cui partono i segnali diretti ai muscoli. Colpisce i muscoli volontari usati per attività quotidiane quali andare carponi, camminare, controllare il collo e la testa, deglutire. Fino ad oggi la SMA è stata la prima malattia genetica per mortalità in età infantile, ma ora la cura è vicina. Famiglie SMA collabora con alcuni dei più prestigiosi centri clinici e di ricerca del nostro Paese, quali l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, l’Università Cattolica, il Policlinico Gemelli di Roma e l’Ospedale Pediatrico Gaslini di Genova, sostenendo la realizzazione di un sistema di rete sul territorio per uniformare gli standard di cura.

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